Jeszcze kilka lat temu chorzy na mukowiscydozę (zwłóknienie torbielowate) mieli podobne problemy i podobne, dramatycznie niskie szanse na przeżycie – długość życia wynosiła zaledwie dwadzieścia kilka lat. Nie było bowiem żadnego leczenia przyczynowego, jedynie objawowe, zachowawcze, które co najwyżej łagodziło, zresztą w niewielkim stopniu, objawy. Ci chorzy musieli walczyć o każdy oddech, jak to określił jeden z nich: „Oddycham tak, jakby ktoś przykładał mi do twarzy poduszkę, szczelnie zatykając nos i usta, a w moich płucach zalegał beton. To potworna męczarnia”. Chorzy męczyli się okrutnie, a wraz z nimi cała rodzina. Inhalacje, drenaże zajmowały każdego dnia kilka godzin!Sytuacja zmieniła się, kiedy pojawiły się pierwsze terapie przyczynowe. W Polsce w październiku 2020 roku pierwsza grupa chorych na mukowiscydozę, z bardzo specyficzną mutacją, otrzymała dostęp do takiego leczenia. W marcu 2022 roku Ministerstwo Zdrowia podjęło decyzję o refundacji kolejnego nowoczesnego leku. Niestety, nie każdy chory, który mógłby z takiej terapii skorzystać, uzyskał do niej dostęp. I tu właśnie pojawiły się „schody”, na chwilę obecną nie do przejścia.
